世界上最昂贵的10种药物，生命无价，每一款药物的诞生，都是对生命价值的最好诠释。药物的诞生过程，从最初的构想到最终的上市，就像一场与时间竞赛的长跑。据统计，一款药物从研发到上市平均需要15年的时间。然而，部分药物的价格之高令人咋舌，单次治疗的费用甚至可达数百万美元。尽管一些制药企业已经自愿下调了部分药品的价格，但这个行业的新产品仍在不断刷新价格上限。在公众对药品成本问题日益关注的情况下，药品定价的改革之战仍在继续，旨在为患者争取更合理的药物成本。
1、Lenmeldy
公司： Orchard Therapeutics
疾病：异染性脑白质营养不良 （MLD）
每次治疗： 425 万美元
FDA 批准日期：2024 年 3 月 18 日
Lenmeldy （atidarsagene autotemcel） 是一种自体造血干细胞 （HSC） 基因疗法，用于治疗异染性脑白质营养不良 （MLD） 儿童。Lenmeldy 是 MLD 的第一种治疗方法，有可能通过单一治疗恢复酶功能以阻止或减缓这种致命疾病。Lenmeldy 将在美国一些州的合格治疗中心进行。
根据 Orchard Therapeutics 的数据，Lenmeldy 的批发收购成本 （WAC） 将为 425 万美元，使其成为目前美国最昂贵的药物。Orchard 的官员引用了治疗对患者及其家人的价值、可能的护理人员工资损失以及降低医疗保健利用率的可能性。
2、Hemgenix
公司：CSL Behring, uniQure
疾病：血友病 B
每次治疗：350 万美元
FDA 批准日期：2022 年 11 月 22 日
Hemgenix （etranacogene dezaparvovec-drlb） 被批准用于治疗血友病 B，这是一种罕见的终身出血性疾病。作为单次一次性静脉内 （IV） 输注，它的标价为 350 万美元。它允许 B 型血友病患者产生自己的 IX 因子（一种凝血因子），并且可以降低单剂量出血的风险。
B 型血友病是一种罕见的终生出血性疾病，由单基因缺陷引起，导致因子 IX 产生不足，因子 IX 是一种主要由肝脏产生的蛋白质，有助于形成血栓。患有这种疾病的人特别容易出现关节、肌肉和内脏器官出血，从而导致疼痛、肿胀和关节损伤。通常，B 型血友病患者必须遵守严格、昂贵、终身输注因子 IX 的计划。
Hemgenix 是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法。它的工作原理是提供非感染性病毒载体 （AAV5） 将遗传 DNA 指令携带到肝脏，然后在那里产生因子 IX 蛋白。这些遗传指令保留在靶细胞中，但通常不会成为一个人自身 DNA 的一部分。
3、Elevidys
公司：Sarepta Therapeutics
疾病：杜氏肌营养不良症 （DMD）
每次治疗：320 万美元
FDA 批准日期：2023 年 6 月 22 日
Elevidys （delandistrogene moxeparvovec-rokl） 被批准用于治疗 4 至 5 岁患有杜氏肌营养不良症 （DMD） 且已确认 DMD 基因突变的儿童。它以一次性单剂量静脉内 （IV） 输注的形式给药，价格为 320 万美元。选择治疗的患者具有抗 AAVrh74 总结合抗体滴度 <1：400。Elevidys 不应用于 DMD 基因外显子 8 和/或外显子 9 缺失的患者。
杜氏肌营养不良症 （DMD） 是最常见的儿童型肌营养不良症，通常发生在男孩身上。这是一种遗传性退行性疾病，会导致肌肉无力和肌肉组织损失，并随着时间的推移而恶化。平均预期寿命约为 27 岁。DMD 是由抗肌萎缩蛋白基因突变引起的，该突变导致肌萎缩蛋白水平低，而抗肌萎缩蛋白是增强肌肉纤维所必需的。Elevidys 旨在通过将编码功能性缩短抗肌萎缩蛋白（称为 Elevidys 微抗肌萎缩蛋白）的基因输送到肌肉组织中来治疗 DMD 的根本原因。
4、Skysona
公司：蓝鸟生物
疾病：脑肾上腺白质营养不良症（CALD）
每次治疗：300 万美元
FDA 批准日期：2022 年 9 月 16 日
Skysona（elivaldogene autotemcel 或 eli-cel）基因疗法被批准为第一种减缓 4 至 17 岁早期活动性脑上腺脑白质营养不良 （CALD） 男孩神经功能障碍进展的治疗方法。Skysona 由患者自身的干细胞制成，并经过修饰以包含基因拷贝，以制造一种称为 ALDP（肾上腺脑白质营养不良蛋白）的功能性酶。Skysona 作为单次、一次性静脉内 （IV） 输注治疗给药，费用为 300 万美元。
脑肾上腺脑白质营养不良 （CALD） 是一种罕见的、遗传性的和致命的神经退行性疾病，主要发生在年轻男孩中（中位发病年龄 7 岁）。CALD 是由于 ABCD1 基因突变而发生的，该突变阻止了 ALDP 酶的产生。这可以防止非常长链脂肪酸的分解，从而导致神经周围的鞘（髓鞘）被破坏。CALD 导致沟通能力丧失、皮质盲、需要管饲、完全失禁、依赖轮椅或完全丧失自主运动。近一半未接受治疗的患者在症状出现后 5 年内死亡。
5、Zynteglo
公司：蓝鸟生物
疾病：输血依赖型地中海贫血
每次治疗：280 万美元
FDA 批准日期：2022 年 8月 17日
Zynteglo（betibeglogene autotemcel 或 beti-cel）是一种慢病毒载体 （LVV） 基因疗法，被批准用于治疗需要定期输注红细胞 （RBC） 的成人或儿童 β-地中海贫血患者。Zynteglo 是专门为每位患者用自己的干细胞制成的，以一次性单剂量静脉内 （IV） 输注的形式给药，费用为 280 万美元。
β-地中海贫血是一种罕见的遗传性血液病，可导致严重贫血和终生依赖红细胞输注，患者通常每 2 至 5 周经历一次漫长的过程。Zynteglo 的工作原理是将 β-珠蛋白基因（βA-T87Q-珠蛋白基因）的修饰形式的功能拷贝添加到患者自身的造血（血液）干细胞中。该基因被添加到患者体外（离体）的细胞中，然后注入患者体内。这可能导致总血红蛋白水平正常或接近正常水平，并且可以消除定期输注红细胞的需要。
6、Zolgensma
公司：诺华
疾病：脊髓性肌萎缩症
每次治疗：212.5万美元
FDA 批准日期：2019 年 5 月 24 日
Zolgensma（通用名：onasemnogene abeparvovec-xioi）是一种挽救生命的基因疗法，被批准用于治疗 2 岁以下儿科患者的脊髓性肌萎缩症 （SMA）。Zolgensma 接受一次性、单剂量、静脉内 （IV） 输注治疗，批准总费用为 212.5 万美元。它通过替换有缺陷或缺失的存活运动神经元 1 （SMN1） 基因来治疗 SMA 的根本原因并阻止疾病进展。它被认为可能治愈。
脊髓性肌萎缩症 （SMA） 是一种罕见的遗传性运动神经元疾病，会导致呼吸、抬头和吞咽问题，由SMNA1基因突变引起。大多数 SMA 儿童由于无法呼吸（呼吸衰竭）而无法活过童年早期。美国每年约有 500 名婴儿出生时患有 SMA。佐尔根斯玛使用腺相关病毒作为载体，将人类SMN基因的功能拷贝送入靶运动神经元细胞，从而产生正常的SMN蛋白，支持肌肉功能。
7、Myalept
公司：奇爱制药
疾病：脂肪代谢障碍 / 瘦素缺乏症
每年费用：130万美元
FDA 批准日期：2014 年 2 月 24 日
多年来，瘦素缺乏症药物 Myalept 在全球最昂贵药物年度排名中一直处于领先地位。直到基因疗法出现。
Myalept（注射用美曲普汀）被 FDA 批准作为替代疗法，用于治疗先天性或获得性全身性脂肪代谢障碍患者瘦素缺乏症并发症。脂肪代谢障碍可以通过基因遗传，也可以在没有已知原因的情况下获得。
脂肪代谢障碍是一种罕见的疾病，会影响身体储存和使用脂肪的方式。脂肪可能会积聚在不该存在的地方，例如血液和器官。全身性脂肪代谢障碍患者经常出现严重的胰岛素抵抗、糖尿病或高水平的甘油三酯（高甘油三酯血症），这可能导致胰腺炎症。
Myalept 以皮下（皮下）注射的形式给药，每天一次，可以教患者在家中自行服药。一瓶 11.3 毫克的小瓶售价约为 6,188 美元，剂量基于重量。例如，患者每月可能使用大约 18 个小瓶，因此每年的药物成本可能超过 130 万美元。
8、Danyelza
公司：Y-mAb Therapeutics
病症：神经母细胞瘤
每年费用：120 万美元
FDA 批准日期：2020 年 11 月 25 日
Danyelza （naxitamab-gqgk） 40 mg/10 mL 被批准用于治疗患有骨骼或骨髓中高危神经母细胞瘤的成人和 1 岁及以上的儿童，与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子 （GM-CSF） 联合使用，他们已证明对先前的治疗有部分反应、轻微反应或疾病稳定。它用于已经进展或对治疗反应不完全的患者。
神经母细胞瘤是一种实体瘤，发生在大脑外的神经系统中，最常见于婴幼儿。这些肿瘤细胞可以扩散（转移）到身体的其他部位，例如骨骼或骨髓。有些肿瘤可以治疗，但大多数肿瘤非常具有侵袭性。
Danyelza 被归类为 GD2 结合单克隆抗体免疫疗法。它的工作原理是附着在肿瘤细胞上并向免疫系统发送信号以杀死癌症。Danyelza 在一周内（每 28 天周期）作为静脉内 （IV） 输注在门诊（如诊所）对患者进行 3 次给药。治疗周期每 4 周重复一次，直到完全或部分缓解，然后每 4 周增加 5 个周期。后续周期可每 8 周重复一次。每个 40 mg/10 mL （4 mg/mL） 单瓶的成本约为 24,300 美元。治疗时间长短取决于反应，剂量基于体重，因此很难估计确切的成本。例如，如果患者使用 48 瓶药物，则每年的药物成本约为 120 万美元。Danyelza 还与 GM-CSF 结合使用，以帮助您的身体产生某些血细胞，这些血细胞有助于对抗癌症并帮助预防感染，这会增加治疗成本。
9、Zokinvy
公司：Eiger BioPharmaceuticals 艾格生物制药公司
病症：哈钦森-吉尔福德早衰综合征和加工缺陷型早衰层状病变
每年费用：120万美元
FDA 批准日期：2020 年 11 月 20 日
Zokinvy（lonafarnib）用于治疗Hutchinson-Gilford早衰综合症（HGPS或Progeria）和加工缺陷型早衰样板纤病（PL）。Zokinvy 适用于体表面积 （BSA） 为 0.39 m (2) 及以上的 12 个月及以上的成人和儿童患者。Zokinvy 为遗传性早衰疾病患者提供生存益处。
早衰症和早衰样板层蛋白病是非常罕见的遗传性过早衰老疾病，会加速年轻患者的死亡。未经治疗的早衰症儿童平均年龄为 14.5 岁死于心脏病。在美国，已知大约有 20 名儿童和年轻人患有这种疾病。
Zokinvy 是一种疾病调节剂，可阻断有缺陷的法尼基化蛋白的积累。Zokinvy 剂量基于体表面积 （BSA），每天两次以胶囊形式给药，早晚饭服用。Zokinvy 的成本约为 26,000 毫克胶囊中的 30 粒和 39,000 毫克胶囊中的 30 美元。例如，一名患者每天服用 4 粒 50 毫克胶囊，每年的费用约为 120 万美元。
10、Kimmtrak
公司：免疫核心
疾病：葡萄膜黑色素瘤
每年费用：110万美元
FDA 批准日期：2022 年 1 月 25 日
2022 年 1 月，FDA 批准了 Kimmtrak （tebentafusp-tebn），这是一种免疫疗法，用于治疗 HLA-A*02：01 阳性的葡萄膜黑色素瘤成人患者，这些患者已经扩散到身体的其他部位或无法通过手术切除。Kimmtrak 通过附着在 HLA-A*02：01 / gp100 复合物上起作用，HLA-A*02：01 / gp100 复合物是一种通常在葡萄膜黑色素瘤癌细胞中表达的谱系抗原。免疫疗法与您自己的免疫系统一起作用，帮助您的身体对抗癌症。Kimmtrak 是第一个获得 FDA 批准的 T 细胞受体 （TCR） 疗法。
葡萄膜黑色素瘤是一种罕见的侵袭性眼癌。高达 50% 的葡萄膜黑色素瘤患者最终会在身体的其他部位发展为癌症。
推荐剂量为第 1 天 20 微克静脉内 （IV） 输注，然后第 8 天 30 微克静脉输注，第 15 天 68 微克静脉输注，此后每周 68 微克静脉输注。Kimmtrak 静脉注射液 （100 mcg/0.5 mL） 的费用约为 20,764 美元，或每年的费用约为 110 万美元。患者通常接受治疗，直到出现不可接受的毒性或疾病进展。
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