2023年国内医药研发行业现象级“热词”

发布时间：2024-01-12 阅读：4883

2023年已经结束。

在过去的一年里，不论是医药企业内部的管线研发趋势，还是外部商业环境，都发生了许多变化。

本文对2023年医药研究领域的引人注目的“热词”进行了总结，让我们一同踏上2023年回顾之旅。

最强减肥药：GLP-1

今年，GLP-1减肥药依然是行业内备受瞩目的领域之一，延续了去年的火热态势。

3月，科技巨头世界首富马斯克在社交媒体平台上自爆注射了司美格鲁肽，使其迅速成为热门话题，引发广泛关注；

11月，礼来公司的替尔泊肽获得了FDA批准，正式与司美格鲁肽展开市场竞争大战。

与去年相比，今年市场逐步开始规范化。今年GLP-1类药物陆续登上了美国和欧洲的短缺名单，对糖尿病患者产生了挤出效应。为此，诺和诺德和礼来两家公司都减少了在全球市场上GLP-1减重版本的营销工作，并严格避免超适应症的使用。同时，两家公司还在大量建厂，以弥补产能和需求之间的差距。总的趋势是，未来的减肥药市场依然有很大的发展空间，但不会像过去那样“疯狂”了。

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ADC大火：中国成最大出口国

近年来，由于ADC具有确定性强、创新改造空间大的优势，它已成为药物研发领域的一个风口。全球ADC药物研发潮开始爆发，截至2022年底，已有15款ADC药物获得了批准上市，显示出该技术的巨大潜力。从已公布的财报数据来看，2022年全球ADC药物市场规模已经突破了72亿美元，同比增长31%。ADC赛道已经从蓝海逐渐转向红海。

ADC药物研发进展缓慢，曾因毒性较强、治疗窗口短而陷入漫长的沉寂期。直到罗氏公司的T-DM1上市，证实了ADC技术的成熟和商业化潜力，才掀起ADC药物研发的热潮，并由阿斯利康公司的DS-8201推向高峰。ADC这把火虽然是罗氏和阿斯利康点燃的，但却被看作是中国药厂的良机。中国已成为ADC药物权益最大出口国。

ADC由抗体、细胞毒素分子以及连接两者的连接子组成，是一种工程化开发属性较多的药物。而恰好中国在原创突破和转化方面仍需努力，但在工程改造方面具备独特的专长为ADC药物提供了有利的发展环境：国内拥有庞大的工程师人才规模，丰富的临床资源以及快速的开发速度。自罗氏公司推出T-DM1以来，国内医药企业通过仿创结合的方式，在靶点、机制、适应症等多个角度寻找突破，形成了在靶点丰富度和研发管线数量方面的优势。

ADC药物研发也并非一帆风顺，不光“卷”，自2000年至2023年4月，有接近100个ADC项目进入临床阶段但最终终止，其中多数由"on target/ off tumor”毒性以及疗效不足所致。

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出海潮

其实，出海潮已持续几年。据不完全统计，仅在2023年，国内就发生了近70起创新药License-out交易，交易总金额超过350亿美元，而首付款累计达到46亿美元，这一数字创下了历史新高。

与往年相比，国内药企出海的项目类型更加丰富多样。涵盖了单克隆抗体（单抗）、双特异性抗体（双抗）、抗体药物结合毒素（ADC）以及CAR-T等热门药物类型。治疗领域也包括肿瘤、自身免疫疾病、血液疾病、心血管代谢疾病等广泛领域。

在交易总金额的前15名中，有8项交易涉及ADC药物，今年的最后一笔License-out交易也是ADC项目。其他大额交易包括诚益生物授权给阿斯利康的GLP-1类药物（20亿美元）、药明生物授权给GSK的4个TCE双特异性抗体/多特异性抗体项目（15亿美元）、亨利医药授权给诺和诺德的高血压新药（13亿美元）、传奇生物授权给诺华制药的CAR-T项目（11亿美元）等。

基因疗法

今年，有5款基因疗法首次获得FDA批准上市，它们分别是：

5月，KrystalBiotech的基因疗法Vyjuvek获FDA批准上市，可用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症。这款疗法不仅成为首个获FDA批准的外用基因疗法，也是首款可重复给药的基因疗法。6月，SareptaTherapeutics与罗氏联合开发的基因疗法Elevidys获FDA加速批准上市，成为首个针对杜氏肌营养不良（DMD）4-5岁患者的一次性基因疗法。同月，BioMarinPharmaceutical的基因疗法Roctavian获FDA批准上市，成为首个可用于治疗严重血友病A患者的基因疗法。12月8日，FDA同时批准CRISPRTherapeutics/Vertex的基因疗法Casgevy和bluebirdbio的基因疗法Lyfgenia上市。这两款获批的基因疗法是针对同一适应症——镰刀状细胞贫血病（SCD）。这一重大决定意味着基因编辑技术与慢病毒改造造血干细胞技术齐头并进，为这两个领域带来了里程碑式的进展。

随着基因疗法的不断上市和基因治疗技术的快速发展，这一领域正迎来蓬勃的发展时期。美国FDA曾预计，到2025年，每年可能会有10至20种细胞和基因疗法获批，为更多罕见病患者带来希望和福祉。

核药

远大医药是国内较早开始进行核药研发的企业之一。该公司2月宣布，其全球创新放射性核素偶联药物（RDC）TLX101已成功获得NMPA正式受理，用于治疗多形性胶质母细胞瘤。与此同时，核欣医药也宣布完成超亿元人民币的A轮融资。

在国际领域，诺华公司与Bicycle Therapeutics于3月达成价值超过17亿美元的合作协议，共同开发基于双环肽的放射性核素偶联药物（RDC）。4月，诺华又与专注于癌症放射性治疗的3B Pharmaceuticals 达成超过4亿美元的合作协议。此外，拜耳公司也于5月宣布与Bicycle Therapeutics 达成超过17亿美元的合作协议，双方将联手为数个未公开的肿瘤学靶标研发双环肽RDC。

国际巨头们的大额交易进一步推动了上半年RDC药物的热度，为其带来了持续的关注。而在下半年的8月22日，日本宣布将核废水排放入海，这再次将核药置于聚光灯之下。8月28日，提供防核辐射碘化钾原料药的A股上市公司力生制药和西陇科学都取得了显著的涨幅，其中力生制药股价上涨了7.14%，而西陇科学股价则涨停。

无论是凭借其卓越的抗肿瘤疗效，还是动荡的国际环境影响，这些因素共同推动核药在2023年成为了创新药市场的佼佼者，其发展势头十分强劲。

据BBCResearch数据，2020年全球核药市场规模约为93亿美元。其中，诊断药物占据主要市场，规模超过77亿美元，占比达83.4%。未来随着治疗用核药的接连上市，预计全球核药市场在2022-2026年将以11.6%的复合增速迅速发展。预计到2026年，该市场规模将达到175亿美元。

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